Analiza moleculara a numarului de copii SMN1 si SMN2 (Atrofia musculara spinala)
Testul determină numărul de copii ale genelor SMN1 și SMN2, implicate în atrofia musculară spinală (SMA) – o boală neuromusculară ereditară severă.
Gene analizate: SMN1, SMN2
*Termen de execuție:
30 zile lucrătoare
*Termenul de execuție reprezintă numărul maxim de zile lucrătoare în care va fi eliberat rezultatul. Acest termen are rol informativ și va fi confirmat în punctul de recoltare.
Atrofia musculară spinală (SMA) este o afecțiune genetică autosomal recesivă cauzată în majoritatea cazurilor de deleția homozigotă a genei SMN1, responsabilă de sinteza proteinei SMN (Survival Motor Neuron). Lipsa acestei proteine determină degenerarea neuronilor motori din măduva spinării, ducând la slăbiciune musculară progresivă și atrofie.
Testul evaluează simultan și numărul de copii ale genei SMN2, al cărei nivel poate modula severitatea bolii – mai multe copii ale genei SMN2 se asociază cu forme clinice mai ușoare.
Această tehnică moleculară permite identificarea delețiilor sau duplicărilor la nivelul genelor SMN1 și SMN2 prin compararea intensității semnalelor de amplificare cu cele ale unui eșantion de referință.
Rezultatele oferă numărul exact de copii SMN1 și SMN2, permițând diferențierea între indivizii afectați, purtători și cei sănătoși.
Beneficii și importanță clinică
confirmă diagnosticul molecular al SMA
identifică purtătorii asimptomatici ai deleției SMN1
permite estimarea severității clinice în funcție de numărul de copii SMN2
oferă informații esențiale pentru consilierea genetică și planificarea familială
permite testarea prenatală sau preimplantațională în familiile cu risc
Particularități și limitări
testul MLPA nu identifică mutații punctiforme (rare) ale genei SMN1; pentru acestea poate fi necesară secvențierea completă
nu poate stabili cu certitudine localizarea pe cromozomi diferiți a copiilor genei SMN1 (cis/trans)
interpretarea corectă necesită corelare clinică și genetică familială