Panel genetic Anemie si boli ce asociaza aplazie medulara - Bone marrow failure / Anemia panel
Panelul analizează un spectru larg de gene implicate în anemii ereditare, insuficiență medulară (aplazie medulară), sindroame de insuficiență a măduvei osoase, trombocitopenii congenitale, tulburări ale eritropoiezei, defecte ale metabolismului fierului și forme sindromice de anemie cu afectare multisistemică. Testul permite identificarea cauzelor genetice ale citopeniilor severe sau persistente.
*Termenul de execuție reprezintă numărul maxim de zile lucrătoare în care va fi eliberat rezultatul. Acest termen are rol informativ și va fi confirmat în punctul de recoltare.
Anemiile ereditare și sindroamele de insuficiență medulară reprezintă un grup complex de afecțiuni genetice caracterizate prin producție insuficientă sau defectuoasă a celulelor sanguine la nivelul măduvei osoase. Acestea includ anemii congenitale, aplazii medulare, sindroame de fragilitate genomică, tulburări ale diferențierii hematopoietice și boli sindromice cu afectare multisistemică.
Panelul investighează gene implicate în:
hematopoieza și diferențierea celulelor stem hematopoietice
repararea ADN-ului și stabilitatea genomică
funcția telomerelor și sindroame de îmbătrânire prematură medulară
eritropoieză și metabolismul hemoglobinei
funcția trombocitară și coagularea
imunitate și reglarea inflamației
metabolismul fierului și transportul membranar
Identificarea variantelor genetice permite stabilirea etiologiei citopeniilor și ghidarea tratamentului personalizat.
Afecțiuni sau simptome asociate
anemie cronică sau severă (microcitară, macrocitară sau normocitară)
pancitopenie sau citopenii izolate persistente
aplazie medulară congenitală sau dobândită
trombocitopenie sau trombocitopatii ereditare
neutropenie severă sau recurentă
infecții frecvente sau severe
hemoragii spontane sau post-traumatice
întârziere de creștere și dezvoltare
hepatosplenomegalie
semne de insuficiență medulară progresivă
Cui se adresează
pacienților cu citopenii inexplicabile sau persistente
copiilor cu anemie severă sau pancitopenie precoce
pacienților cu suspiciune de aplazie medulară congenitală
cazurilor de trombocitopenie ereditară sau sindroame hemoragice
pacienților cu suspiciune de sindroame de fragilitate cromozomială
familiilor cu istoric de boli hematologice ereditare
clinicienilor care necesită confirmare genetică și consiliere familială
Metodologie de testare
secvențiere NGS (Next Generation Sequencing)
analiză completă exon-intron pentru genele incluse
detectarea variantelor punctiforme, delețiilor și inserțiilor
analiză bioinformatică avansată și interpretare conform ghidurilor internaționale
raportare integrată clinico-genetică
Beneficii și importanță clinică
identifică cauze genetice ale anemiilor și aplaziei medulare
permite diagnostic precoce în forme severe pediatrice sau familiale